諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），選用Ionis的特有反義科研開發(fā)，致力于用以醫(yī)治因SMN1遺傳基因（坐落于性染色體5q）突然變化或缺少，導(dǎo)致SMN蛋白質(zhì)欠缺，從而造成的SMA。諾西那生鈉注射液能夠改變SMN2前mRNA的剪輯，進(jìn)而提升詳細(xì)長(zhǎng)短SMN蛋白質(zhì)的造成。
ASO是一種生成的多肽鏈挎包，能夠用于可選擇性地融合總體目標(biāo)RNA并調(diào)整基因的表達(dá)。根據(jù)應(yīng)用此項(xiàng)技術(shù)性，諾西那生鈉注射液早已被證實(shí)能夠提升SMA病人中詳細(xì)長(zhǎng)短SMN蛋白質(zhì)的總數(shù)。
諾西那生鈉注射液根據(jù)鞘內(nèi)注射給藥，立即將藥品傳至脊神經(jīng)周邊的腦組織（CSF）中，更是SMA客戶因SMN蛋白質(zhì)水準(zhǔn)不夠，造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元出現(xiàn)退行性病變的位置。
常見問(wèn)題：
脊髓性肌萎縮癥（SMA）嬰幼兒及青少年患者受疾病影響各不相同，發(fā)病時(shí)間、癥狀、特征及嚴(yán)重程度也因人而異。SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，也是造成嬰幼兒死亡的主要遺傳病之一。患兒身體近端肌肉，如肩部、大腿和骨盆，可能出現(xiàn)進(jìn)行性肌無(wú)力，導(dǎo)致無(wú)法爬行、行走、獨(dú)坐及控制頭部，還可能影響呼吸和吞咽能力。
